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神经系统疾病

神经系统疾病

2021-04-14  

神经系统疾病

神经系统疾病有哪些类型:

      1)神经系统变性病,如运动神经元病、阿尔兹海默病、多系统萎缩等;

      2)运动障碍性疾病,如帕金森病、肌营养不良等;

      3)癫痫;

      4)神经系统遗传性疾病,如遗传性共济失调、腓骨肌萎缩症等;

      5)睡眠障碍如失眠症、发作性睡病等;

      6)周围神经病,如三叉神经痛、面肌痉挛、多发性神经病等;

      7)神经精神疾病,如抑郁症、焦虑症等。

干细胞治疗神经系统疾病

      目前神经系统疾病一直缺乏真正有效的药物和治疗手段,而患者群体巨大,其药物研发受到缺乏好的人源化体外模型的极大制约,是目前国际医学界迫切希望突破的方向。成熟的神经细胞不再分裂,很难在体外获得并培养,而动物模型由于种属差异,通常不能充分模拟人类疾病,更不能解决药物敏感型上人种和个体差异的问题。因此,如何在体外获得大量的、高纯度、有功能的神经细胞用于疾病模型、药物评价以及临床移植是神经疾病药物及疗法研发的主要的瓶颈。多能干细胞定向诱导分化技术经过世界科学家多年来的不断努力,目前已经为神经系统疾病的药物研发和临床治疗细胞产品提供了全新的策略。

1.干细胞移植可治疗阿尔茨海默病(老年痴呆)

      随着人们生活水平的提高,和社会环境的不断改变,阿尔茨海默病的发病率却呈现了不断且快速上升的趋势,根据大量的医学研究资料显示,对于阿尔茨海默病至今还没有特效药物以及治疗方法。阿尔茨海默氏病的病理是神经元在持续的大量破坏,而没有再生的神经元来补充。神经干细胞的增殖能力和分化能力及不对称分裂的特性经过一定的诱导,可分化出临床所需的神经细胞,用来修复因神经元丢失或受损伤的神经胶质细胞所导致的疾病。

案例展示

      移植脂肪干细胞促进阿尔茨海默症的神经发生:间充质干细胞移植可以刺激成年鼠类模型动物脑内的神经发生,并且在脑缺血等病理条件下改善模型动物的组织和功能损伤。研究学者在APP/PS1转基因阿尔茨海默症模型小鼠海马区域植入脂肪干细胞,发现脂肪干细胞可以减轻模型小鼠脑内的氧化损伤,促进颗粒下和脑内室管膜下区域的神经发生过程,进而改善APP/PS1转基因阿尔茨海默症模型小鼠的认知功能。这为应用脂肪干细胞移植治疗阿尔茨海默症提供了一定的理论与实验依据。

干细胞移植促进神经发生现象增强(Neural Regen Res)

2.干细胞治疗帕金森病

      帕金森病患者主要是由于脑内神经细胞的退行性变,致使多巴胺减少。这种患者往往存在严重的运动平衡障碍问题。标准的治疗包括左旋多巴,这种药物能代替多巴胺发挥作用,但也存在副作用。干细胞治疗的目的是用取自胚胎大脑或干细胞分化出多巴胺细胞补充丢失的神经元。

      帕金森病是由于分泌脑神经递质多巴胺的神经细胞减少导致手足震颤身体僵硬的难治病症。目前还没有从根本上遏制神经细胞减少的方法。研究者提出把人工诱导多功能干细胞(iPS细胞)用于帕金森病临床治疗的申请。他们已成功将人体iPS细胞制成的神经细胞,植入患有帕金森病的猴子脑内,并确认有多巴胺分泌。目前已经开始了临床实验的申请。

干细胞移植治疗帕金森症( Stem Cell Reports. 2014 Mar 11; 2(3): 337–350.)

3.干细胞治疗肌肉萎缩

      肌肉萎缩症是一种生活中比较常见的疾病,是一种损坏人体肌肉的遗传性疾病。由于身体无法制造支撑肌肉结构的蛋白质,患者会因为此病导致一辈子无法活动,给患者及其家庭带来很大痛苦。

      治疗原理:骨骼肌具有非常高的再生能力,即使由于激烈的运动受到损伤或者因为疾病出现萎缩,干细胞也会通过分裂来修复骨骼肌。将能够发育为骨骼肌的干细胞移植到肌肉中,就可以制造出正常特定蛋白质,从而治疗肌肉萎缩症。治疗中出现的难点:骨骼肌干细胞在体外人工培养后,性质会发生变化,随着分裂和转变为其他细胞,会丧失修复能力,即使移植也无法发挥作用,最终全部死亡。要想令肌肉萎缩症和其他相关疾病的患者重新生长出骨骼肌来,是一件非常困难的事情。

案例展示

      日本研究人员在调查骨骼肌干细胞保持修复能力的机制时,发现向骨骼肌干细胞添加“miR-195”和“miR-497”这两种小核糖核酸后,可以维持骨骼肌干细胞的修复能力。研究人员将这种干细胞移植到患有肌肉萎缩症的实验鼠腿部,发现腿部的骨骼肌细胞开始增加,肌肉得以再生。

诱导多能干细胞在体外和小鼠模型中成功长出肌细胞(Nature)

诱导多能干细胞移植在小鼠腿部使肌肉再生(Cell stem cell)

参考文献

      [1] Hunsberger JG, Rao M, Kurtzberg J,et al. Accelerating stem cell trials for Alzheimer's disease. Lancet Neurol. 2016 Feb;15(2):219-230.

      [2] Parmar M, Grealish S, Henchcliffe C. The future of stem cell therapies for Parkinson disease. Nat Rev Neurosci. 2020 Feb;21(2):103-115.

      [3] Biressi S, Filareto A, Rando TA. Stem cell therapy for muscular dystrophies. J Clin Invest. 2020 Nov 2;130(11):5652-5664.

      [4] Selvaraj S, Kyba M, Perlingeiro RCR.. Pluripotent Stem Cell-Based Therapeutics for Muscular Dystrophies. Trends Mol Med. 2019 Sep;25(9):803-816.





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